首个治愈罕见脑瘤的孩子“带来了真正的希望”
当卢卡斯在6岁时被诊断出患有一种罕见的脑瘤时,他的预后是毋庸置疑的。
当法国医生雅克·格里尔回忆起不得不告诉卢卡斯的父母他们的儿子即将死去时,他情绪激动。
然而,7年过去了,卢卡斯现在已经13岁了,肿瘤已经无影无踪了。
据治疗他的研究人员称,这名比利时男孩是世界上第一个治愈脑干胶质瘤的孩子,脑干胶质瘤是一种特别严重的癌症。
“卢卡斯克服了所有的困难”活了下来,巴黎古斯塔夫·鲁西癌症中心脑肿瘤项目负责人格里尔说。
这种肿瘤的全称是弥漫性内生性脑桥胶质瘤(DIPG),在美国每年约有300名儿童被诊断出患有此病,在法国则多达100名。
在周四的国际儿童癌症日之前,医学界赞扬了这一进步,这意味着85%的儿童在被诊断患有癌症后能存活5年以上。
但是患有DIPG肿瘤的儿童的前景仍然严峻——大多数人在确诊后活不过一年。最近的一项研究发现,只有10%的人活了两年。
放疗有时可以减缓恶性肿瘤的快速发展,但没有药物被证明对它有效。
卢卡斯和他的家人从比利时来到法国,这样他就可以成为第一批参加BIOMEDE试验的患者之一,该试验旨在测试治疗DIPG的潜在新药。
从一开始,卢卡斯就对随机分配给他的抗癌药物依维莫司反应强烈。
格里尔告诉法新社:“通过一系列的核磁共振扫描,我看到肿瘤完全消失了。”
但医生不敢停止治疗方案——至少直到一年半前,卢卡斯透露他已经不再服用这种药物。
格里尔说:“我不知道世界上还有其他像他这样的案件。”
卢卡斯完全康复的确切原因,以及他的案例将来如何帮助其他像他一样的孩子,还有待观察。
试验中的其他7名儿童在被诊断后存活了数年,但只有卢卡斯的肿瘤完全消失了。
格里尔说,这些孩子对药物有反应,而其他孩子没有反应的原因可能是由于他们个体肿瘤的“生物学特殊性”。
“卢卡斯的肿瘤有一个极其罕见的突变,我们认为这使得它的细胞对药物更加敏感,”他补充说。
研究人员正在研究患者肿瘤的遗传异常,并创造肿瘤“类器官”,这是在实验室中产生的大量细胞。
“卢卡斯的病例带来了真正的希望,”监督实验室工作的研究员玛丽-安妮·德比利(Marie-Anne Debily)说。
“我们将尝试在体外复制我们在他的细胞中发现的差异,”她告诉法新社。
研究小组希望在类器官中复制他的基因差异,看看是否能像在卢卡斯身上一样有效地杀死肿瘤。
如果成功,“下一步将是找到一种药物,对肿瘤细胞产生与这些细胞变化相同的效果,”Debily说。
虽然研究人员对这一新发现感到兴奋,但他们警告说,任何可能的治疗方法都还有很长的路要走。
格里尔说:“从第一种铅到成为药物,平均需要10到15年的时间——这是一个漫长而漫长的过程。”
澳大利亚悉尼儿童医院的儿科肿瘤学家大卫·齐格勒(David Ziegler)说,在过去十年中,DIPG的前景发生了巨大变化。
齐格勒在接受法新社采访时表示,实验室的突破、资金的增加以及BIOMEDE等试验让“我相信,我们很快就会发现我们能够治愈一些病人。”
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